• 최종편집 2024-10-14(월)
 
  • 식약처, 희귀의약품 ‘헴제닉스주’ 허가…B형 혈우병 환자 치료 기회 확대

[현대건강신문] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 씨에스엘베링코리아(유)가 수입하는 희귀의약품 ‘헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)’를 9월 13일 허가했다고 밝혔다.


‘헴제닉스주’는 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 사용하는 제품으로, 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여하여 B형 혈우병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.


‘헴제닉스주’는 혈액응고 제9인자를 암호화하는 DNA 서열을 간세포에 도입하여 간세포에서 혈액응고 제9인자를 생산하도록 하는 기전이다.


헴제닉스주는 첨단재생바이오법에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로 제약사가 투여일로부터 15년간 이상사례 발생 현황을 추적조사하는 등 첨단바이오의약품 안전관리에 만전을 기할 예정이다.


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혈우병 치료 유전자치료제 ‘헴제닉스주’ 국내 최초 허가
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