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기사입력 : 2021.07.30 10:03
헴리브라, 정맥주사 아닌 피하주사 방식으로 투약 편의성 획기적 개선
[현대건강신문=여혜숙 기자] 혈우병 예방요법제 ‘헴리브라’의 급여 기준 개선에 대한 요구가 계속되고 있는 가운데, 국민권익위원회(이하 국민권익위)가 건강보험 요양급여 기준을 재검토해야 한다는 의견을 표명해 귀추가 주목되고 있다.
A형 혈우병 예방요법제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자재조합의약품으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다.
특히, 지금까지 출시된 혈우병 예방요법제는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회부터 최대 4주 1회 피하주사로 그 예방 효과가 지속되는 등 출혈 감소 효과 뿐 아니라 투약 편의성을 획기적으로 개선했고 지속효과까지 향상시킨 것이 특징이다.
이에 지난해 3월에는 기존 치료제에 대한 내성을 가진 항체를 보유한 혈우병 환자뿐만 아니라, 항체가 없는 일반 A형 혈우병 환자를 대상으로 한 일상적 예방요법제로도 허가를 받았다. 특히 올해 2월 1일 부로 적용되는 신규 개정안에서는 만 1세 이상 만 12세 미만 투여 대상의 급여 기준이 신설되는 급여 기준이 확대됐다.
하지만, 헴리브라 현행 급여기준에서는 △제8인자 항체를 보유한 중증 A형 혈우병 환자(응고인자 활성도가 1% 미만)에서 항체역가가 5BU(Bethesda unit)/mL 이상의 이력이 있어야 하고, △만12세 이상에서는 최근 24주간 출혈건수가 6회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우 또는 면역관용요법에 실패한 경우 △만1세 이상 만12세 미만 면역관용요법에 실패한 경우 또는 면역관용요법 요양급여에 관한 기준에 의한 면역관용요법 대상자 기준에 부합하나, 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우 또는 면역관용요법에 성공 후, 항체가 재출현한 경우 등에만 인정된다.
이러한 급여 기준 때문에 대부분의 소아 환자들이 사용할 수 없고, 환자 보호자들은 정맥주사를 줄일 수 있는 획기적인 신약이 개발됐음에도 불구하고 ‘그림의 떡’이나 다름없다고 주장하고 있다. 또 혈우병 환자를 치료하는 의사들도 삭감에 대한 두려움으로 처방이 곤란하다는 입장이다.
이에 환자 보호자들은 “혈관이 약한 어린 아이에게 2~3년의 정맥주사를 맞는 면역관용요법 치료를 거치지 않고 헴리브라를 건강보험 요양급여처방 받을 수 있도록 급여기준을 개선해 달라”는 국민권익위에 민원을 제기했다.
국민권익위는 이와 관련해 보건복지부와 건강보험심사평가원에 급여기준을 재검토해야 한다고 의견을 표명했다.
현재 중증 A형 혈우병 항체 환자에 대한 헴리브라 요양급여기준에 따르면, 만 12세 미만 소아가 헴리브라를 요양급여처방 받기 위해서는 사전에 2~3년에 걸친 면역관용요법을 받도록 정하고 있다.
다만, 면역관용요법에 실패하거나 이를 시도할 수 없음이 의사의 투여소견서를 통해 입증되면 바로 헴리브라를 투여할 수 있다.
이에 주치의는 소아 환자 일부가 혈관이 잘 잡히지 않아 면역관용요법을 시도할 수 없기 때문에 헴리브라 요양급여기준에 해당한다고 판단하고, 올해 2~3월 헴리브라를 처방한 후 건강보험심사평가원에 급여청구를 했다.
그러나 심사평가원은 면역관용요법을 시도할 수 없다는 객관적 사유가 부족하다며 건강보험으로 치료비를 지원해줄 수 없다고 결정했다. 이에 따라 소아 환자 중 일부는 올해 4월부터 치료비 부담(15kg 소아 환자 기준, 4주에 약 720만원 소요 예측)으로 인해 헴리브라를 투여 받지 못했다.
이에 국민권익위는 만 12세 미만 중증 A형 혈우병 항체 환자들이 ‘나이가 어리고 혈관이 약해 장기간 큰 고통을 감내해야 하는 면역관용요법을 시도하기 곤란한 상황’ 등에 해당하는 경우, 헴리브라를 요양급여처방 받을 수 있도록 급여기준을 재검토할 것을 의견표명 했다.
국민권익위는 △일부 선진국은 헴리브라 요양급여기준에 면역관용요법 선행 조건이 없는 점 △세계혈우병연맹 등의 지침에서 헴리브라 투여 시 면역관용요법을 반드시 시도해야 한다는 등의 제한은 없으며, 헴리브라가 장기적으로 여러 합병증 발생가능성을 줄여줄 수 있다는 혈우병 관련 학회의 의견이 있는 점 △만 12세 미만의 환자에게 많은 고통이 따르는 면역관용요법을 사실상 필수전제로 요구하는 것이 지나치게 가혹해 보이는 점 등을 종합적으로 고려했다고 밝혔다.
국민권익위 임진홍 고충민원심의관은 “효과적인 약제가 나왔음에도 불구하고 요양급여처방을 받기 위해 장기간 많은 고통이 따르는 선행치료를 어린 환자들이 받아야하는 것은 불합리하므로 현 요양급여기준의 재검토가 필요해 보인다.”라고 말했다.
