• 최종편집 2024-03-29(금)
 

[현대건강신문=여혜숙 기자] 희귀 혈액 질환인 베타 지중해 빈혈 환자 치료를 위한 최초의 치료제가 미국 FDA의 승인을 받았다.


미국식품의약국(FDA)은 현지시간 8일 세엘진의 레블로질(Reblozyl, luspatercept–aamt)을 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 베타 지중해 빈혈 환자의 치료제로 승인한다고 밝혔다.


쿠리 빈혈 (Cooley 's anemia)이라고도 불리는 베타 지중해 빈혈은 적혈구의 철함유 단백질 인 헤모글로빈의 생성을 감소시켜 체내의 세포에 산소를 전달하는 유전적인 혈액 장애다. 


베타 지중해 빈혈 환자의 경우 헤모글로빈 수치가 낮아 신체의 많은 부분에 산소가 부족해 빈혈을 일으키며, 창백한 피부, 약점, 피로 등과 함께 더 심각한 합병증을 유발할 수 있다. 


기존에 베타 지중해 빈혈 환자는 지지 요법으로 평생 수혈 받게 되며, 수혈로 인한 철 과잉에 대한 치료를 받게 된다. 이 때문에 베타 지중해 빈혈 환자는 비정상적인 혈전 발생 위험이 높아진다.


이번에 승인 받은 레블로질은 후기단계 적혈구 성숙을 조절함으로써 환자들의 적혈구 수혈 부담을 감소시키는데 도움을 주는 새로운 유형의 치료제다. 


FDA의 우수종양학센터 책임자인 리처드 파즈두어 센터장은 “환자가 여러 번 수혈을 받을 때 처분 과부하의 위험이 있고, 이는 많은 기관에 영향을 줄 수 있다”며 “이번 레블로질 승인은 환자들에게 수혈 횟수를 줄이는 데 도움이 될 것”이라고 밝혔다.


이번 레블로질의 승인은 적혈구 수혈이 필요한 베타 지중해빈혈 환자 336명을 대상으로 한 임상시험 결과를 근거로 하고 있다.


임상에서 레블로질을 투여 받은 환자의 21%가 최소 33% 이상 수혈이 감소했으며, 위약을 받은 환자에서는 4.5%에 불과했다. 


레블로질을 복용하는 환자의 일반적인 부작용으로는 두통, 뼈 통증, 관절통, 피로, 기침, 복통, 설사 및 현기증 등이 보고되었으며, 레블로질을 사용하는 동안 고혈압이 발생할 수 있다. 


FDA는 “의료 전문가는 치료 중 환자 혈압 모니터링을 통해 고혈압과 혈전증 등 발생 여부를 확인해야 한다”며, “임신 중이거나 모유 수유중인 여성은 레블로질을 복용하면 태아 또는 신생아에게 해를 끼칠 수 있다. 따라서, 임신 가능 여성에게는 레블로질 치료 중 효과적인 피임법을 사용하도록 조언해야 한다”고 권고했다.


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세엘진 ‘레블로질’ 최초의 베타 지중해 빈혈 치료제로 FDA 승인
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