기사제목 차세대 유전자 치료제 개발 어디까지 왔나?
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차세대 유전자 치료제 개발 어디까지 왔나?

화이자, 환자의 삶을 변화시키는 혁신 비전으로 유전자 치료제 연구개발에 매진
기사입력 2019.11.06 07:41
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신지수 이사(한국화이자제약 희귀질환사업부 의학부)는 “유전자 치료는 세포 내의 문제의 유전자를 정상적인 유전자를 이용해 수정하는 치료법을 말한다”며 “잠재적으로는 단 1회의 치료로 체내 단백질 생성물을 일으켜 평생 치료를 해 줄 수 있다”고 말했다.

 


희귀질환 7,000여 개 가운데 약 80%는 유전질환에 해당하고, 전세계에서 희귀질환으로 고통받고 있는 환자는 약 3억 5000명에 이르는 것으로 알려져 있다. 이런 희귀유전질환에서 높은 가능성이 기대되는 유전자 치료제는 가장 기대받고 있는 차세대 치료법이다.


한국화이자제약은 5일 ‘유전자치료제, 상상이 현실이 되다’를 주제로 2019 화이자 프레스 유니버시티(Pfizer Press University)를 개최하고, 유전자 치료제(Gene Therapy) 개발현황과 전망 등에 대해 정보를 공유했다.


유전자치료는 제기능을 하는 유전자를 체내에 표적조직으로 전달해 누락되었거나 정상적으로 기능하지 않는 단백질을 생성시킴으로서 조직이나 세포의 정상적인 기능을 회복시키는 차세대 치료법이다. 유전자를 치료제처럼 사용해 세포 단위에서부터 질병의 근본 원인을 공략함으로써 단 한 번의 치료만으로 환자의 삶의 질에 혁신적인 변화를 가져다 줄 수 있다.


특히, 유전자치료는 증상 및 질병 진행 관리에 중점을 두던 기존의 약제나 치료법과는 달리 세포수준에서 질병의 근본 원인 개선을 목표로 하기 때문에 특히 희귀유전질환 분야에서 높은 가능성이 기대된다.


유전자 치료제, 환자들의 삶을 혁신적으로 바꿀 것


최근 이러한 유전자치료와 관련한 연구가 결실을 맺고 있다. 2012년 글리베라 허가 이후 2019년 현재까지 8개의 유전자 치료제가 미국 또는 유럽에서 시판허가를 승인받았고, 이는 환자들의 삶을 혁신적으로 바꿔줄 것으로 기대되고 있다.


이날 주제발표를 맡은 신지수 이사(한국화이자제약 희귀질환사업부 의학부)는 “유전자 치료는 세포 내의 문제의 유전자를 정상적인 유전자를 이용해 수정하는 치료법을 말한다”며 “잠재적으로는 단 1회의 치료로 체내 단백질 생성물을 일으켜 평생 치료를 해 줄 수 있다”고 말했다.


신 이사는 “현재 유전자 치료제 관련해서는 전 세계적으로 3000여개의 연구가 진행되고 있으며, 이 중 암 관련된 것이 65%로 가장 많고, 단일 유전자에 의한 유전질환 11%, 기타 10%, 심혈관계질환과 감염질환이 각각 7%로 그 뒤를 잇고 있다”고 소개했다.


세포에 직접 삽입되는 유전자는 일반적으로 기능하지 않기 때문에 유전자를 전달하는 벡터(vector)라는 운반체를 필요로 한다. 제기능을 하는 확인된 유전자는 벡터에 포장돼 간세포와 같은 표적 세포로 이동해 여기서 결손되거나 정상적으로 기능하지 않는 단백질을 생성하게 된다.


신 이사는 “잘 규명된 단일 유전자에 의해 발생하는 유전질환이 유전자 치료의 좋은  후보로 이어진다”며 “다만, 환자에게 이미 있는 면역성이나 유전자 치료에 쓰이는 벡터에 대한 면역반응은 유전자 치료를 방해할 수 있다”고 밝혔다.


이어 “현재 화이자를 비롯한 회사들에서 유전자 치료제들은 3상 임상 단계로 진행되는 있다”며 “유전자 치료는 환자와 보호자에게 획기적인 변화를 줄 수 있다. 현재는 만성질환이거나 치료가 완화 요법만 가능한 경우를 적극적인 치료로 완치가 가능한 것으로 변경시킬 것”이라고 덧붙였다.


유전자 치료, 환자와 보호자에게 획기적인 변화 가져올 것


화이자의 유전자 치료제 비전에 대해 소개한 브라이언 샤피로(Bryan Shapiro) 대표(화이자 RD Medical Cluster Lead)는 화이자 희귀질환 사업부는 수년 동안 유전자 치료제를 현실화하기 위해 노력해 왔다고 소개했다.


샤피로 대표는 화이자가가 현재 개발 중인 유전자 치료제의 파이프라인을 소개했다.


그는 “화이자는 M&A, 라이센싱 확보 등 혁신적인 유전자치료제 포트폴리오, 벡터 디자인 및 생산기술 등 유전자치료 플랫폼 구축을 위해 노력하고 있다”며 “최근 유전자치료 플랫폼 개발 협력에 있어 큰 진전이 있었다”고 전했다.


특히, 혈우병은 단일 유전자 변이에 의한 희귀질환으로 유전자 치료제가 활발하게 개발되고 있다. 


샤피로 대표는 “화이자의 유전자 치료 개발 프로그램은 혈우병 A·B, 뒤셴근이영양증 등 단일 유전자 변경으로 인한 질병에 주목하고 있고, 관련 임상연구를 활발히 진행하고 있다”며 “동시에 윌슨병과 같은 내분비 대사 장애의 잠재적 치료법과 프리드리히 운동실조증, 드라베증후군 및 근위축성측색경화증과 같은 신경계 장애에 대한 치료 잠재성을 확인하는 전임상 연구도 진행 중에 있다”고 말했다.


이어 그는 “화이자는 혁신적인 치료제가 전 세계 환자에게 전달될 수 있도록 노력해 왔다”며 “유전자 치료제에 대한 화이자 제약의 비전은 혁신적인 치료제가 환자의 삶을 바꿀 수 있도록 하는 것”이라고 밝혔다.

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