기사제목 단장증후군치료제 ‘가텍스’ 국내 첫 허가...환자 삶 바꾼다
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단장증후군치료제 ‘가텍스’ 국내 첫 허가...환자 삶 바꾼다

희귀난치성질환 단장증후군 국내 질환 인지도 낮아 치료 어려워
기사입력 2018.09.11 13:44
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삼성서울병원 소아과 이상훈 교수는 국내에 잘 알려지지 않은 희귀질환인 단장증후군에 대한 정보와 국내 치료 환경을 공유했다.

 


[현대건강신문=여혜숙 기자] 우리 몸의 소장은 음식물을 소화시키고 영양분을 흡수하는 장기다. 소장이 선천적으로 짧게 태어나거나 크론병 등의 질환으로 인해 본래 길이의 절반 이상 제거했을 경우 발생하는 소화흡수 불량증이 바로 ‘단장증후군’이다. 


특히 단장증후군은 그 동안 치료제가 없어 대부분 총정맥영양법에 의존해 왔다. 총정맥영양법은 필요한 영양분을 정맥영양주사를 통해 공급하는 대증요법으로 미량영양소의 결핍이 일어날 수 있고, 삽입기 및 삽입 부위 감염으로 패혈증 및 혈전증 등의 유발 위험이 있다.

또한 심부정맥으로 인한 혈전 폐색, 감염, 부종, 간부전 등과 같은 후유증도 초래할 수 있어 총정맥영양법을 장기간 진행할수록 환자들의 생존률은 감소한다. 이 때문에 근본적 치료제 도입이 절실한 상황이다.

이런 상황에서 가텍스가 단장증후군 치료제로 국내에서 처음으로 허가를 받아 총정맥영양법을 대체할 치료옵션으로 부각된 것이다.

11일 샤이어코리아는 비경구 영양에 의존하고 있는 만 1세 이상의 단장증후군 환자의 치료제로 허가를 받은 ‘가텍스주(테두글루타이드, 이하 가텍스)’의 허가를 기념해 기자간담회를 개최했다.

가텍스는 국내에서 처음 허가된 단장증후군 치료제로 장내 호르몬인 글루카곤 유사 펩타이드-2(GLP-2)의 유사체로 장내 분비세포의 GLP-2 수용체와 결합해 장내 흡수력을 증가시켜 체액과 영양소의 흡수율을 높인다.
 
가텍스, 총정맥영양법 대체할 치료옵션으로 부각

이날 기자간담회에서 삼성서울병원 소아과 이상훈 교수는 국내에 잘 알려지지 않은 희귀질환인 단장증후군에 대한 정보와 국내 치료 환경을 공유했다.

국내 단장증후군 환자 수는 정확하게 집계된 바 없지만, 발생률이 인구 10만명 당 24.5%명 꼴임을 감안할 때 국내 환자 수가 1만 2천여 명에 달할 것으로 예측되지만, 질병코드도 아직 부여되지 않아 정확한 파악이 어려운 상황이며, 진단과 치료에도 어려움이 따르고 있다.

또한 현재 단장증후군 환자에게 사용하는 치료법인 총정맥영양법(TPN)의 경우 하루 10시간 이상 소요되기 때문에 환자는 물론 가족들까지 정상적인 생활을 영위하기 어렵다는 한계가 있다.

이상훈 교수는 “장기간의 총정맥영양법이 필요한 단장증후군환자들은 경제적인 한계 때문에 대부분 가정에서 직접 실시할 수 밖에 없다”며 “특히 소아 단장증후군 환자의 보호자들에게 TPN 관련 전문지식이 요구됨은 물론 TPN을 위한 사전 준비부터 후속 조치까지 매일 오랜시간에 걸쳐 여러 단계들을 반복해야 하기 때문에 치료시간 외 다른 생활을 하기란 거의 불가능하다”고 밝혔다.

환자 가정 전체의 삶의 질을 떨어뜨리는 상황을 보완할 수 있는 치료 옵션의 도입이 절실히 필요한 상황이라는 것이 그의 설명이다.

새로운 단장증후군 치료 옵션으로  등장한 가텍스는 지난 8월 17일 식약처로부터 허가를 받았다. 가텍스의 이번 식약처 허가는 3상 임상 연구에 근거했다.
 
비경구영양 투여량, 투여 횟수 감소 등 유의미한 효과 확인

기존 단장증후군 관리법인 비경구영양요법을 12개월 이상 지속한 86명의 환자를 대상으로 총 24주간 진행됐으며 43명의 환자는 하루에 0.05mg/kg의 가텍스를 투여하고 나머지 43명의 환자는 같은 용량의 위약을 투여했다.

STEPS 연구결과 20~24주차에 가텍스 투여군 43명 중 27명에서 비경구영양요법 투여용량이 기준치 대비 20% 이상 감소했으며, 같은 기간 위약군은 43명 중 13명만이 변화를 보였다. 임상 끝까지 완료한 가텍스 투여군 39명 중 48.8%는 24주차에 일주일 중 하루 이상 비경구영양요법ㅇl 필요하지 않을 정도로 증상이 개선됐다.

STEPS 연구 이후 진행된 STEPS-2 결과까지 합산해 도출한 결과에서도 비경구영양요법 투여 용량과 일수의 감소를 확인했다. STEPS-2연구에서는 다기관 공개 연장연구를 통해 STEPS 3상 연구에 참여한 새로운 참여자 12명을 추가해 총 88명을 대상으로 가텍스를 24개월간 투여했다.

STEPS 연구부터 STEPS-2 연구까지 총 30개월 간 가텍스 만을 투여 받은 37명 중 28명이 임상시험 시작 전과 비교해 비경구영양요법 투여 용량이 20% 감소했다. 또한 임상을 끝까지 완료한 30명 중 70%는 일주일 중 하루 이상 비경구영양요법 일수가 감소했고, 60%는 일주일에 3일 이상, 33%는 더 이상 비경구영양요법이 필요하지 않을 정도로 증상이 호전됐다.

샤이어코리아 문희석 대표는 “가텍스는 대증요법에 소요되는 시간을 감소시켜 환자의 고통은 물론 환자 가정을 다시 일상으로 돌려줄 수 있는 진화된 치료 옵션”이라며 “샤이어코리아는 낮은 질환 인지도 및 치료제 도입의 필요성을 인정받지 못해 치료제가 존재함에도 접근할 수 없는 환자들이 발생하지 않도록 모든 노력을 다할 것”이라고 말했다.

 

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