댓글 0
기사입력 : 2018.08.30 12:19
[현대건강신문=여혜숙 기자] 2001년 최초의 표적항암제인 ‘글리벡’으로 불치병의 대명사였던 만성골수성백혈병을 관리가 가능한 만성질환으로 바꾸는 기적을 선보였던 노바티스가 2세대 TKI ‘타시그나’로 '기능적 완치‘라는 새로운 기적의 가능성을 제시했다.
30일 한국노바티스는 ‘만성골수성백혈병 치료의 새로운 패러다임 기능적완치, 임상에서 실제 적용까지’를 주제로 미디어 세션을 개최했다.
이번 세션에서 만성골수성백혈병의 새로운 치료 목표인 ‘기능적완치’의 실제 치료 환경에서의 적용 사례에 대해 소개한 프랑스 보르도 대학병원 혈액종양 연구소장 프랑수와 자비에 마혼 교수는 2세대 TKI 등장으로 만성골수성백혈병 치료는 더 이상 삶의 연장이 아닌 삶의 질을 논하게 됐다고 밝혔다.
마혼 교수는 “티로신 키나아제 억제제(TKI)의 등장으로 만성골수성백혈병을 일생 동안 관리하는 만성질환으로 치료의 패러다임을 변화시켰다”며 “나아가, 최근 임상연구에서는 TKI 복용을 통해 안정적이고 깊은 분자학적 반응에 도달한 환자들 중 일부가 재발없이 안전하게 약물 복용을 중단한 사례가 나타나는 등 기능적 완치의 가능성이 시사되고 있다”고 전했다.
기능적 완치(TFR, Treatment Free Remission)란 환자가 약물 치료를 중단한 이후에도 재발 없이 분자학적 반응(이하 MMR) 혹은 깊은 분자학적 반응(DMR)을 유지하는 것을 의미한다.
노바티스는 2013년부터 만성골수성백혈병 성인 환자를 대상으로 타시그나의 기능적완치 가능성을 평가하는 임상시험 프로젝트를 수행하고 있다. 이 중 ENESTfreedom, ENESTop 연구 결과가 발표됐으며, 144주 동안 기능적완치 가능성이 확인됐다.
ENESTfreedom 연구는 타시그나를 1차 치료제로 2년 이상 투약 후 일관되게 완전분자유전학적 반응(이하 MR)을 보인 만성기 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(이하 Ph+CML) 성인 환자 190명을 대상으로 했다.
연구결과 타시그나 치료를 중단한 46.8%의 환자가 144주 동안 MMR을 달성해 무치료관해 상태를 유지했다. 연구 중 MMR 소실로 타시그나 투약을 재개한 91명의 환자 중 98.9%가 MMR을 회복했으며, 이중 92%는 MR을 회복했다.
또한 타시그나를 2차 치료제로 2년 이상 투약 후 일관되기 MR을 보인 Ph+CML 성인 환자 126명을 대상으로 한 ENESTop 연구에서도 48,4%가 치료 중단 후 144주간 무치료관해 상태를 유지한 것으로 나타났다.
마혼 교수는 “기능적완치에 도달하기 위해 환자들의 DMR이 중요하다”며 “특히 장기간 TKI 치료를 받아 안정적으로 높은 DMR을 유지한 환자들의 경우 기능적완치 가능성이 높다”고 전했다.
이어 그는 “기능적완치는 만성골수성백형병의 새로운 치료 목표로 등장했다. 이제는 단순히 환자의 생존율을 늘리는 것이 관건이 아니다”며 “삶의 질을 향상시키는 것이 중요하다. 이 때문에 치료 중단을 통해 약제 부작용 완화 등 삶의 질을 개선할 수 있다”고 밝혔다.
한편, 노바티스는 아직까지 임상시험 이외에 독단적으로 약물 복용을 중단해서는 안 된다며, 치료 중단을 위한 임상 시험에는 반드시 ‘분자학적 반응 모니터링’을 주기적으로 실시하여 유전자 수치 변화를 감지해야 한다고 강조했다.
